北京协和医院引入治疗罕见病杜氏肌营养不良进口药原版地夫可特欧洲杯网上下单

　　2024年5月13日,北京协和医院举行罕见病杜氏肌营养不良(DMD)临床急需药品地夫可特临时进接仪式。院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司周颂董事长手中接过承载着罕见病患者希望的小蓝箱,中国罕见病联盟执行理事长李林康、北京首都机场临空经济区管委会副主任王卿共同见证。随后,神经科副主任戴毅在罕见病联合门诊为患者开出该药品的我国内地首张处方。“早就听说有这款药,早就想用,只是通过不正规的渠道买药不仅烦,质量也无法保证。这是协和医院给我们患者做的一件好事!”患儿父母接过药品难掩激动。

　　DMD是一种遗传性神经肌肉病,也是最常见的进行性肌营养不良,收录于我国《第一批罕见病目录》。患者通常在5岁前发病,不经治疗,多数患者将在20岁左右因呼吸或心力衰竭死亡。目前DMD尚无治愈方法,使用糖皮质激素可以帮助维持肌力,延缓疾病进展,从而延长患者自主行走的时间,提高生存质量,延长生存期,但存在较为明显的副作用。

　　全球用于治疗DMD的糖皮质激素主要有两种:和地夫可特。地夫可特是的衍生物,是上世纪60年代首次合成的糖皮质激素,从上世纪90年代开始,就被包括欧洲在内的多地以超适应症使用治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者。随后被意大利、德国等多个国家相继仿制。Defal(地夫可特),由西班牙Faes Farma, S.A.,研发,是唯一一款被美国FDA批准用于治疗DMD的疗法。

　　2010年《儿童神经病学杂志》及《柳叶刀》上关于DMD患者的治疗研究表明:与相比,地夫可特更适合用于治疗DMD患者欧洲杯下单平台。欧洲《儿童神经病学杂志》认为,作为DMD治疗手段,地夫可特可以使患者独立行走时间延长4~9年,降低脊柱稳定手术的需求,改善患者肺功能、减少易暴易怒情绪等,在肌力评分、体重控制等方面明显均优于,因而成为DMD患者的首选用药。目前多国、国际知名患者组织、国际神经肌肉专家联盟、欧美地区均已将地夫可特列为DMD患者护理的标准常用药物。

　　为解决我国DMD患者的用药需求,协和按照临床急需药品的相关要求,向国家药品监督管理局提出临时进口地夫可特片并在北京协和医院定点使用于DMD患者的申请。经多部门共同努力,项目仅用62个工作日即获批准并实现临床应用。药品于2024年5月11日9点送抵北京协和医院。13日,从全国各地赶来的8位儿童患者顺利拿到了药品欧洲杯下单平台。

　　▲药品交接仪式。左起:中国罕见病联盟执行理事长李林康、北京协和医院院长张抒扬、中国国际医药卫生有限公司董事长周颂、北京首都机场临空经济区管委会副主任王卿

　　为深入贯彻落实中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,进一步加强我国罕见病管理,提高罕见病诊疗水平,维护罕见病患者健康权益。北京设立罕见病药品保障先行区政策,成功引进地夫可特,创造了国内未上市药品进口审批和临床应用的新示范,让政策惠及更多儿童患者。拱极生物作为该药的国内服务商,始终秉承“好药惠及中国患者”的理念,积极响应国家号召,密切关注中国罕见病领域,致力于患者未被满足的临床需求,希望尽己所能地推动儿童罕见病药物的可及性,降低患者的经济负担,把社会责任内化为企业使命。

　　戴毅,北京协和医院神经科主任医师,教授,硕士研究生导师。中华医学会神经病学分会青年委员,中华医学会神经病学分会神经遗传学组委员,北京医学会罕见病分会委员,北京医学会神经病学分会青年委员,中国罕见病联盟DMD/BMD学组组长,中国罕见病联盟神经系统罕见病专委会委员。作为子课题负责人,参加罕见病国家重点课题研究。牵头多项罕见病新药临床试验。发表多篇SCI论文。主持和参加《中国青少年成人SMA临床诊疗指南》等多篇罕见病指南/共识制定,参与《罕见病学》(研究生教材)、《罕见病诊疗指南》(2019版)等多部书籍编写。

　　门诊时间:周二上午神经科神经遗传病门诊,周四上午罕见病联合门诊(神经科)