全球首款神经纤维瘤治疗药物！阿斯利康默沙东「司美替尼」在国内申报上市

　　6月13日，CDE官网显示，阿斯利康的Selumetinib（司美替尼）胶囊上市申请获受理，用于3岁及3岁以上儿童和青少年患有症状性和/或进展性、无法手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）治疗 。

　　同日 ，Selumetinib胶囊 以 “符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格” 为由 被纳入优先审 评，拟用于 3岁及3岁以上伴有 症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的NF1儿科患者 的治疗。

　　神经纤维瘤(NF)是一种良性的周围及中枢神经系统疾病，属于常染色体显性遗传病。根据其临床表现和基因定位位点不同，主要分为神经纤维瘤病1型（ NF1）和神经纤维瘤病2型（NF2）。

　　据估计，NF1发病率约为1/3000~4000个新生儿。大约20~50%的NF1患者可能为丛状神经纤维瘤（PN），这种肿瘤往往不能完全手术切除，复发风险高。NF1患者可能会伴有许多并发症，如学习困难、视力障碍、脊椎扭曲和弯曲、高血压和癫痫。它还会增加患其他癌症的风险，包括恶性脑瘤和白血病等。

　　Selumetinib是一款MEK 1/2抑制剂，MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶，而NF1的发病正是由于NF1基因突变扰乱了RAS/MAPK信号通路所导致的肿瘤生长。

　　Selumetinib于2018年2月被FDA授予孤儿药资格，2019年4月被FDA授予突破性治疗法称号，2020年4月获FDA批准上市。这是FDA批准的首个用于治疗NF1的口服药物。根据财报，该药2021年的销售额为1.08亿美元。

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